Средство для ферментозаместительной терапии. Представляет собой человеческий лизосомальный фермент идуронат-2-сульфатазу, который производится с применением технологий рекомбинантной ДНК на линии клеток человека.
Идурсульфаза – фермент, который гидролизует 2-сульфатные эфиры, являющиеся промежуточными продуктами расщепления гикозамингликанов - дерматансульфата и гепарансульфата в лизосомах различных типов клеток.
Показано, что идурсульфаза улучшает способность к ходьбе у пациентов с мукополисахаридозом 2 типа (синдром Хантера).
Фармакокинетика - идурсульфаза при парентеральном введении
При однократной инфузии в течение 1 ч величина AUC идурсульфазы прямопропорциональна дозе а диапазоне доз 0.15 мг/кг до 1.5 мг/кг. Cmax - 1.5 мкг/мл, T1/2 - 44 мин, клиренс - 3 мл/мин/кг.
Дозировка - идурсульфаза при парентеральном введении
Концентрат для приготовления раствора для инфузий;
Применяется в виде в/в инфузии. Рекомендуемая доза составляет 500 мкг/кг массы тела 1 раз/нед.
Показания к применению - идурсульфаза при системном применении
Мукополисахаридоз 2 типа (синдром Хантера).
При применении по показаниям в рекомендуемых дозах противопоказания отсутствуют.
Побочные действия - идурсульфаза при системном применении
Наиболее часто: >30% - гиперпирексия, головная боль, артралгия.
Очень часто: > 10% - боли в конечностях, зуд, артериальная гипертензия, общее недомогание, одышка, расстройства зрения, абсцесс, нарушения функций костно-мышечной системы, боли в грудных мышцах, крапивница, ссадины на коже, тревога, раздражительность, диспепсия, отек в месте введения. Наблюдалось образование антител к идурсульфазу, однако их влияние на эффективность лечения не установлено.
Безопасность применения при беременности не изучена. Неизвестно, выделяется ли идурсульфаза с грудным молоком у человека.