Lirinotécan est un dérivé hemi-synthétique de la camptothécine.
Il s'agit d'un agent antinéoplasique qui agit comme inhibiteur spécifique de l'ADN topoisomérase I.
Lirinotécan est métabolisé par la carboxylestérase dans la plupart des tissus en un métabolite actif, le SN-38 qui s'est révélé plus actif que lirinotécan sur la topoisomérase I purifiée et plus cytotoxique que lirinotécan sur plusieurs lignées de cellules tumorales murines ou humaines.
L'inhibition de l'ADN topoisomérase I par l'irinotecan ou le SN-38 induit des lésions simple-brin de l'ADN qui bloquent la fourche de réplication de l'ADN et sont responsables de l'activité cytotoxique.