Mécanisme d'action :Le vismodegib est une petite molécule inhibitrice de la voie Hedgehog, administrée par voie orale.
Le mécanisme de signalisation de la voie Hedgehog, à travers la protéine transmembranaire SMO, entraîne l'activation des facteurs de transcription GLI (Glioma Associated Oncogene) qui migrent dans le noyau et induisent la transcription des gènes cibles de Hedgehog.
La plupart de ces gènes sont impliqués dans la prolifération, la survie et la différenciation cellulaire.
Le vismodegib se lie à la protéine SMO et l'inhibe, bloquant ainsi la transduction du signal Hedgehog.