Une série d'études précliniques a été réalisée pour déterminer la sélectivité de l'ézétimibe à inhiber l'absorption du cholestérol.
L'ézétimibe inhibait l'absorption du cholestérol marqué au [14C] sans avoir d'effet sur l'absorption des triglycérides, des acides gras, des acides biliaires, de la progestérone, de l'éthinylestradiol ou des vitamines liposolubles A et D.
Des études épidémiologiques ont démontré que la morbidité et la mortalité cardiovasculaires varient directement avec le taux de cholestérol total et de C-LDL et inversement avec le taux de C-HDL.
L'administration d'ézétimibe avec une statine réduit efficacement le risque d'événements cardiovasculaires chez les patients atteints de maladie coronarienne et présentant des antécédents d'épisodes de SCA.