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Idursulfase


Idursulfase - le syndrome de hunter est une affection liée au chromosome x due à un déficit en iduronate-2-sulfatase (enzyme lysosomale).


Dénomination commune internationale:
IDURSULFASE
Numéro CAS:
50936-59-9
Formule brute:
C2689H4057N699O792S14
Nomenclature de l'UICPA:
Sulfatase, L-idurono-

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Composés chimiques

IDURSULFASE
Dénomination commune internationale:
IDURSULFASE
Numéro CAS:
50936-59-9
Formule brute:
C2689H4057N699O792S14
Nomenclature de l'UICPA:

Sulfatase, L-idurono-

IDURSULFASE BETA
Numéro CAS:
1271734-34-9
Formule brute:
C2689H4051N699O793S13

Idursulfase - dans les pharmacopées des pays suivants:

Pharmacopée britannique
idursulfase
- BAN (British Approved Name)
Pharmacopée Française
idursulfase
- DCF (Dénominations Communes Françaises)
Pharmacopée japonaise
idursulfase (genetical recombination)
- JAN (Japanese Accepted Name)
Pharmacopée d'état de la Fédération de Russie
идурсульфаза
Pharmacopée américaine
idursulfase
- USP (United States Pharmacopeia)
Pharmacopée internationale
idursulfasum
Pharmacopée chinoise
艾度硫酸酯酶


Сlassification pharmacothérapeutique:

Classification ATC:

Formes pharmaceutiques

  • solution à diluer pour perfusion

Pharmacodynamique

Le syndrome de Hunter est une affection liée au chromosome X due à un déficit en iduronate-2-sulfatase (enzyme lysosomale). L'iduronate-2-sulfatase joue un rôle dans le catabolisme du dermatane sulfate et de l'héparane sulfate (glycosaminoglycanes - GAG) en clivant les portions sulfate liées à l'oligosaccharide. Du fait de l'absence ou du déficit de l'iduronate-2-sulfatase chez les patients atteints du syndrome de Hunter, les glycosaminoglycanes s'accumulent progressivement dans les cellules, conduisant à un engorgement cellulaire, une organomégalie, une destruction des tissus et un dysfonctionnement des fonctions organiques.
L'idursulfase est une forme purifiée de l'enzyme lysosomale iduronate-2-sulfatase. Elle est produite à partir d'une lignée cellulaire humaine lui conférant un profil de glycosylation humain analogue à celui de l'enzyme produite naturellement. L'idursulfase est sécrétée sous la forme d'une glycoprotéine de 525 acides aminés contenant 8 sites de glycosylation N-liés occupés par des chaînes d'oligosaccharides de type complexe, hybride et riche en mannose. L'idursulfase a un poids moléculaire d'environ 76 kD.
Le traitement par l'idursulfase par voie intraveineuse des patients atteints du syndrome de Hunter permet la capture de l'enzyme exogène dans les lysosomes cellulaires. Les résidus mannose-6-phosphate (M6P) des chaînes d'oligosaccharides permettent une liaison spécifique de l'enzyme aux récepteurs du M6P de la surface cellulaire, entraînant une internalisation cellulaire de l'enzyme, un ciblage vers les lysosomes intracellulaires et le catabolisme ultérieur des GAG accumulés.

Pharmacocinétique

Pharmacocinétique - IDURSULFASE - usage parentéral

L'idursulfase est impliquée dans des mécanismes mettant en jeu des récepteurs sélectifs impliquant la liaison aux récepteurs du mannose 6-phosphate. Lors de son internalisation dans les cellules, l'idursulfase se localise dans les lysosomes cellulaires, entraînant une distribution limitée de la protéine. La dégradation de l'idursulfase est obtenue par des mécanismes d'hydrolyse protéique généralement bien connus et entraîne la production de petits peptides et d'acides aminés. De ce fait, il est improbable qu'une insuffisance rénale ou hépatique ait une incidence sur la pharmacocinétique de l'idursulfase.
Les paramètres de pharmacocinétique mesurés au cours de la première perfusion à la Semaine 1 des études TKT024 (bras dose hebdomadaire de 0,5 mg/kg) et HGT-ELA-038 sont présentés dans les tableaux 3 et 4 ci-dessous en fonction de l'âge et du poids corporel respectivement.

Indications

Indications - IDURSULFASE - usage systémique
IDURSULFASE est indiqué dans le traitement à long terme de patients atteints du syndrome de Hunter (mucopolysaccharidose de type II, MPS II).Aucune étude clinique n'a été réalisée chez les femmes hétérozygotes.

Surdosage

Il n'y a aucune expérience de surdosage avec Elaprase.

Grossesse/Allaitement

Grossesse :Il n'existe pas de données ou il existe des données limitées sur l'utilisation de l'idursulfase chez la femme enceinte. Les études effectuées chez l'animal n'ont pas mis en évidence d'effets délétères directs ou indirects sur la reproduction . Par mesure de précaution, il est préférable d'éviter l'utilisation de l'idursulfase pendant la grossesse.
Allaitement :On ne sait pas si l'idursulfase est excrétée dans le lait maternel. Les données disponibles chez l'animal ont mis en évidence l'excrétion de l'idursulfase dans le lait . Un risque pour les nouveau-nés/nourrissons ne peut être exclu. Une décision doit être prise soit d'interrompre l'allaitement soit d'interrompre/de s'abstenir du traitement avec l'idursulfase en prenant en compte le bénéfice de l'allaitement pour l'enfant au regard du bénéfice du traitement pour la femme.
Fertilité :Aucun effet sur la fertilité masculine n'a été observé au cours des études animales menées sur la reproduction du rat mâle.

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