Разделы сайта

Язык - Русский
Français
 





A16A Препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ другие

A Пищеварительный тракт и обмен веществ
A16 Другие препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушений обмена веществ
A16A Препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ другие



Действующие вещества, принадлежащие к группе "A16A Препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ другие"

Агалсидаза альфа
Агалсидаза альфа катализирует гидролиз гликосфинголипидов (глоботриаосилцерамида, который так же обозначается как Gb3), отщепляя терминальные остатки галактозы от молекулы.
Дефицит фермента приводит к нарушению обмена гликосфинголипидов, которые накапливаются в стенках сосудов и тканях многих органов, вызывая нарушение их структуры и функции. Заместительная терапия агалсидазой альфа приводит к уменьшению накопления Gb3 во многих клетках, в том числе эндотелиальных и паренхиматозных клетках. Агалсидаза альфа производится на линии клеток человека.
Профиль гликозилирования, аналогичный естественному профилю фермента, позволяет агалсидазе альфа специфически связываться с маннозо-6-фосфатными рецепторами на поверхности клеток-мишеней. Болезнь Фабри относится к группе Х-сцепленных рецессивных лизосомных болезней накопления, развивающихся в результате недостаточности лизосомной альфа-галактозидазы А. Агалсидаза альфа катализирует гидролиз гликосфинголипидов (в т.ч.
Агалсидаза бета
Средство для ферментозаместительной терапии.
Агалсидаза бета – рекомбинантная человеческая альфа-галактозидаза А – фермент, в котором последовательность аминокислот такая же как в эндогенном ферменте. Получают с применением технологии рекомбинантной ДНК на клетках китайского хомяка. Агалсидаза бета эффективна при болезни Фабри, которая является следствием генетически обусловленного (по Х-хромосоме) нарушения метаболизма гликосфинголипидов.
Дефицит лизосомального фермента альфа-галактозидазы А приводит к прогрессирующему накоплению гликосфинголипидов, преимущественно глоботриазилцерамида (GL-3), в тканях организма. Клиническими проявлениями болезни Фабри являются почечная недостаточность, кардиомиопатия и цереброваскулярные нарушения.
Адеметионин
Восполняет дефицит адеметионина и стимулирует его выработку в организме, в первую очередь в печени и мозге.
Молекула S-аденозил-L-метионина (адеметионин) донирует метильную группу в реакциях метилирования фосфолипидов клеточных мембран белков, гормонов, нейромедиаторов и др. (трансметилирование).
Является предшественником физиологических тиоловых соединений — цистеина, таурина, глютатиона (обеспечивает окислительно-восстановительный механизм клеточной детоксикации), КоА и др. в реакциях транссульфатирования.
Алглюкозидаза альфа
Алглюкозидаза альфа представляет собой рекомбинантную форму человеческой кислой α-глюкозидазы и производится по технологии рекомбинантной ДНК с использованием клеточнойкультуры яичника китайского хомяка (ЯКХ). Болезнь Помпе: Болезнь Помпе – это редкая, прогрессирующая метаболическая миопатия, приводящая к летальному исходу, характеризующаяся дефицитом природной лизосомальной гидролазы, кислой α-глюкозидазы (КАГ). Клинические проявления болезни Помпе могут быть различной степени тяжести от быстро прогрессирующих форм, возникающих во младенчестве, до медленно прогрессирующих форм с поздним началом.
Обычно симптомы болезни Помпе проявляются в течении первого года жизни и являются признаками очень быстро прогрессирующего заболевания с неблагоприятным прогнозом. Установлено, что Майозайм® восполняет активность лизосомальной КАГ, что приводит к стабилизации или восстановлению функции сердечной и скелетных мышц (включая дыхательные мышцы).
Благодаря эффекту гематоэнцефалического барьера и размеру молекулы этого фермента, проникновение алглюкозидазы альфа в ЦНС представляется маловероятным. Клинические исследования у пациентов в возрасте до 6 месяцев или инфантильная форма. После 52 недель лечения все 18 пациентов, получавших Майозайм®, были живы, 15 из них не нуждались в искусственной вентиляции легких (ИВЛ), а в группе сравнения только 1 из 42 пациентов (не получавшей лечение) оставался жив в возрасте 18 месяцев..
Алглюцераза
Асфотаза альфа
Велаглюцераза альфа

Велаглюцераза альфа производится по технологии методом генной активации на человеческой линии клеток.
Велаглюцераза альфа является гликопротеином. Мономер имеет молекулярную массу 63 кДа, включает 497 аминокислот, последовательность которых аналогична естественному ферменту глюкоцереброзидазе.
Содержит 5 потенциальных участков для связывания с N-гликозаминогликанами, 4 из них не свободны. Велаглюцераза альфа содержит преимущественно гликозаминогликаны с высоким содержанием маннозы, которые способствуют интернализации фермента фагоцитарными клетками-мишенями при участии рецепторов к маннозе.
Галсульфаза
Средство для ферментозаместительной терапии, рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин 4-сульфатаза. Накопление мукополисахаридов обусловлено дефицитом специфических лизосомальных ферментов, требующихся для катаболизма гликозамингликанов.
Мукополисахаридоз 6 типа (синдром Марото-Лами) характеризуется отсутствием или выраженным уменьшением фермента N-ацетилгалактозамин 4-сульфатазы. Дефицит активности данного фермента приводит к накоплению субстрата глюкозамингликана, дерматансульфата, во всем организме и вызывает распространенные структурные и функциональные нарушения клеток, тканей и органов. Гальсульфаз в качестве экзогенного фермента проникает в лизосомы и усиливает катаболизм гликозамингликана.
Захват клетками и проникновение в лизосомы осуществляется наиболее вероятно путем связывания олигосахаридной цепи гальсульфаза, заканчивающейся маннозо-6-фосфатом, со специфическими маннозо-6-фосфатными рецепторами..
Глицеролфенилбутират
Идурсульфаза
Средство для ферментозаместительной терапии.
Представляет собой человеческий лизосомальный фермент идуронат-2-сульфатазу, который производится с применением технологий рекомбинантной ДНК на линии клеток человека. Идурсульфаза – фермент, который гидролизует 2-сульфатные эфиры, являющиеся промежуточными продуктами расщепления гикозамингликанов - дерматансульфата и гепарансульфата в лизосомах различных типов клеток. Показано, что идурсульфаза улучшает способность к ходьбе у пациентов с мукополисахаридозом 2 типа (синдром Хантера)..
Идурсульфаза бета

Мукополисахаридоз II типа (МПС II) или синдром Хантера представляет собой редкое Х-сцепленное рецессивное наследственное заболевание, вызванное дефицитом в организме пациента лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы.
Идуронат-2-сульфаза участвует в первом этапе катаболизма гликозаминогликанов (ГАГ) - гепаран- и дерматансульфата. В результате недостаточной активности идуронат-2-сульфатазы возникает накопление ГАГ - гепаран- и дерматансульфата в лизосомах практически всех типов клеток различных тканей и органов, что приводит к клеточному перенасыщению, органомегалии, разрушению тканей и нарушению функции органов.

Идурсульфаза бета представляет собой очищенную форму лизосомального фермента идуронат-2-сульфатазы - рекомбинантная человеческая идуронат-2-сульфатаза (рчИДС).
рчИДС продуцируется по технологии рекомбинантной ДНК с использованием линии клеток яичника китайского хомячка (CHO) (клетка - хозяин: CHO DG44/вектор экспрессии: ID pJK dhfr Or2).

Идурсульфаза бета – это гликопротеин с 525 аминокислотами с молекулярной массой около 78 КДа, который содержит восемь участков аспарагин-связанного гликозилирования, занятых комплексными олигосахаридными структурами и двумя дисульфидными связями.

Имиглюцераза
Рекомбинантная макрофаг-нацеленная бета-глюкоцереброзидаза - аналог лизосомальной бета-глюкоцереброзидазы человека.
Очищенная имиглуцераза - мономерный гликопротеин, в состав которого входят 497 аминокислотных остатков и олигосахаридный компонент. Болезнь Гоше характеризуется функциональной недостаточностью ферментативной активности бета-глюкоцереброзидазы и приводящей к накоплению липида глюкоцереброзида в макрофагах, которые становятся переполненными и носят название "клетки Гоше".
Клетки Гоше обычно обнаруживаются в печени, селезенке, костном мозге, иногда - в легких, почках и кишечнике. Вторичные гематологические проявления включают тяжелую анемию и тромбоцитопению, которые сочетаются с характерной прогрессирующей гепатоспленомегалией.
Ларонидаза
Рекомбинантная человеческая альфа-L-идуронидаза, получаемая рекобинантной ДНК-технологией из линии клеток яичников китайского хомяка.
Является лизосомальной гидролазой. Вызывает гидролиз кислотных остатков гликозамингликанов (мукополисахаридов) гепарансульфата и дерматансульфата.
Предсказанная аминокислотная последовательность рекомбинантной формы, как и нуклеотидная последовательность, которая ее кодирует, идентичны полиморфной форме человеческой альфа-L-идуронидазы. Возможность проникновения ларонидазы через ГЭБ в экспериментальных и клинических исследованиях не оценивалась..
Левокарнитин
Витамин группы В (витамин BT), производное аминокислоты, которая является эссенциальным кофактором метаболизма жирных кислот.
Нормализует белковый и жировой обмен. Оказывает анаболическое действие.
Способствует нормализации основного обмена при гипертиреозе..
Меркаптамин
Миглустат
Средство для лечения лизосомальных болезней накопления, ингибитор глюкозилцерамидсинтазы, фермента ответственного за первый этап синтеза большинства гликосфинголипидов.
В исследованиях in vitro и in vivo показано, что миглустат способен снижать синтез глюкозилцерамида, который является основой гликосфинголипидов. При болезни Гоше, вследствие наследственных нарушений метаболизма (дефицит фермента глюкоцереброзидазы), не происходит естественной деградации глюкозилцерамида, что приводит к накоплению его в лизосомах. Болезнь Ниманна-Пика представляет собой сфингомиелиновый липидоз, который развивается в результате наследственной недостаточности сфингомиелиназы - фермента, гидролизующего сфингомиелин. Оба заболевания относятся к лизосомальным болезням накопления: в результате недостаточной активности ферментов в клетках накапливаются промежуточные продукты метаболизма, что приводит к развитию нарушений со стороны многих органов. Ингибиторная активность миглустата объясняет целесообразность его применения при болезни Гоше и при болезни Ниманна-Пика в качестве субстратснижающей терапии..
Нитизинон
Средство для лечения наследственной тирозинемии 1 типа, конкурентный ингибитор 4-гидроксифенил-пируват диоксигеназы – фермента предшественника фумарилацетоацетатгидролазы (FAH) в пути катаболизма тирозина.
Ингибируя нормальный катаболизм тирозина у пациентов с наследственной тирозинемией 1 типа, нитисинон предотвращает кумуляцию промежуточных продуктов катаболизма малеилацетоацетата и фумарилацетоацетата. У пациентов с наследственной тирозинемией 1 типа эти промежуточные продукты катаболизма превращаются в токсические метаболиты сукцинилацетон и сукцинилацетоацетат, которые вызывают гепато- и нефротоксичность.
Сукцинилацетон также способен ингибировать путь синтеза порфирина, что приводит к кумуляции 5-амнолевулината, нейротоксина, ответственного за порфириновые кризы, характерные для наследственной тирозинемии 1 типа. Нитисинон ингибирует катаболизм аминокислоты тирозина, что приводит к повышению содержания тирозина в плазме. Таким образом, лечение нитисиноном требует ограничения потребления продуктов, содержащих тирозин и фенилаланин для предотвращения токсичности, обусловленное повышением содержания тирозина в плазме..
Сапроптерин
Гиперфенилаланинемия - заболевание, причиной которого являются аутосомно-рецессивные мутации в генах, кодирующих фермент фенилаланингидроксилазу (в случае фенилкетонурии) или ферменты, участвующие в биосинтезе или регенерации (в случае недостаточности BH4) 6R-тетрагидробиоптерина (6R -BH4).
Недостаточность BH4 - группа заболеваний, связанных с мутациями или делециями в генах, кодирующих один из пяти ферментов, участвующих в биосинтезе или рециклинге BH4. В обоих случаях, фенилаланин не может быть эффективно преобразован в аминокислоту тирозин, что приводит к увеличению уровня фенилаланина в крови. Сапроптерин является синтетическим аналогом натурального 6R-BH4, который является ко-фактором гидроксилаз фенилаланина, тирозина и триптофана. .
Себелипаза альфа
Талиглюцераза альфа
Тедуглутид
Цинка ацетат
Цинка ацетат основной
Элиглустат
Элиглустата тартрат
Элосульфаза альфа

Перечень лекарственных препаратов принадлежащих к группе - A16A Препараты для лечения заболеваний ЖКТ и нарушения обмена веществ другие:


Классификация АТХ

Пользовательское соглашение | Обратная связь
Информация, размещенная в фармацевтическом справочнике Medzai.net предназначена исключительно для врачей, фармацевтов и других специалистов в сфере медицины.
Данная информация носит справочный, ознакомительный характер и не должна использоваться пациентами для принятия самостоятельного решения о применении представленных лекарственных препаратов.
Администрация сайта и авторы статей не несут ответственности за любые убытки и последствия, которые могут возникнуть при использовании материалов сайта.

Справочник лекарственных препаратов Medzai.net, © 2016-2019