Структурный аналог ДНК, антисмысловой олигонуклеотид. Голодирсен связывается с экзоном-мишенью пре-мРНК дистрофина, реализуя его пропуск в ходе процессинга мРНК и тем самым обеспечивая синтез внутренне усеченного, но функционального дистрофина, которого критически мало в случае мышечной дистрофии Дюшенна. Заболевание переходит в менее тяжелую форму дистрофинопатии, фенотипически подобную на мышечную дистрофию Беккера.
Фармакокинетика - голодирсен при парентеральном введении
Большая часть препарата выводится происходит в течение 24 часов после внутривенного введения. Период полувыведения голодирсена составлял от 3 до 6 часов.
Показания к применению - голодирсен при системном применении
Голодирсен показан для лечения мышечной дистрофии Дюшенна пациентов, имеющих подтвержденную мутацию гена «дистрофин», который поддается пропуску экзона 53.
Побочные действия - голодирсен при системном применении
Наиболее частыми побочными эффектами голодирсена являются головнаю боль, лихорадка, кашель, рвота,тошнота, боли в животе,ринофарингит. У людей, получавших голодирсен, возникали реакции гиперчувствительности, включая сыпь, лихорадку, зуд, крапивницу и дерматит.