Антисмысловой олигонуклеотид, ингибирующий синтез транстиретина в печени. Инотерсен, будучи в точности комплементарным матричной РНК (мРНК), кодирующей транстиретин, связывается с её нетранслируемым участком, тем самым приводя к её же разрушению рибонуклеазой. В итоге предотвращается трансляция и останавливается синтез как мутантной, так и дикой формы транстиретина.
Дозировка - инотерсен при парентеральном введении
Рекомендуемая доза составляет 284 мг, вводимая подкожно один раз в неделю.
Места для инъекций включают живот, верхнюю часть бедра или внешнюю область плеча.
Важно менять места для инъекций.
Показания к применению - инотерсен при системном применении
Предназначен для лечения полинейропатии, вызванной наследственным транстиретин-опосредованным амилоидозом.
Инотерсен противопоказан пациентам с:
Количеством тромбоцитов ниже 100 x 109;
Острым гломерулонефритом в анамнезе;
Гиперчувствительностью к инотерсену;