Патисиран

Препарат олигонуклеотидной природы, который подавляет синтез белка транстиретина путём РНК-интерференции.

Одна из цепей РНК препарата связывается с молекулой матричной РНК, считанной с этого гена TTR, что приводит к угнетению синтеза белка транстиретина. У пациентов, страдающих наследственной амилоидной полинейропатией в этом гене имеются мутации, которые приводят к патологической функции этого белка в печени, что и вызывает заболевание. Угнетение синтеза белка снижает его количество и имеет следствием уменьшение нарушений в нервной системе и в других органах.

Патисиран используется для лечения редкого наследственного заболевания — амилоидной полинейропатии.