Препарат для лечения сышечной дистрофии Дюшенна. Этеплирсен представляет собой морфолино-антисмысловой олигомер, который запускает вырезание экзона 51 во время сплайсинга пре-мРНК транскрипта РНК дистрофина. Пропуск экзона 51 изменяет нижележащую рамку считывания дистрофина. Введение этеплирсена здоровому человеку приведет к выработке мРНК дистрофина, которая не будет кодировать функциональный белок дистрофина, но для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с определенными мутациями сдвига рамки считывания этеплирсен может восстановить считывание мРНК дистрофина и приводит к продукции функционального дистрофина.
Фармакокинетика - этеплирсен при парентеральном введении
Большая часть препарата выводится происходит в течение 24 часов после внутривенного введения. Период полувыведения голодирсена составлял от 3 до 4 часов.
Показания к применению - этеплирсен при системном применении
Этеплирсен одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат вводят внутривенно или подкожно.