Разделы сайта

Язык

- Русский



Этеплирсен


Этеплирсен - препарат для лечения сышечной дистрофии дюшенна.


Международное наименование:
ETEPLIRSEN
Регистрационный номер CAS:
1173755-55-9
Брутто-формула:
C364H569N177O122P30
Номенклатура ИЮПАК:
RNA, (P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a-5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-(P-(4-((2-(2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy)ethoxy)carbonyl)-1-piperazinyl)-N,N-dimethylphosphonamidate)

Поделиться в соц. сетях:

Этеплирсен - в фармакопеях следующих стран:

Государственная фармакопея Российской Федерации
этеплирсен
Фармакопея США
eteplirsen
- USP (United States Pharmacopeia)
Международная фармакопея
eteplirsenum
Фармакопея Китая
String


Фармакотерапевтическая классификация:

Фармакодинамика

Препарат для лечения сышечной дистрофии Дюшенна. Этеплирсен представляет собой морфолино-антисмысловой олигомер, который запускает вырезание экзона 51 во время сплайсинга пре-мРНК транскрипта РНК дистрофина. Пропуск экзона 51 изменяет нижележащую рамку считывания дистрофина. Введение этеплирсена здоровому человеку приведет к выработке мРНК дистрофина, которая не будет кодировать функциональный белок дистрофина, но для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с определенными мутациями сдвига рамки считывания этеплирсен может восстановить считывание мРНК дистрофина и приводит к продукции функционального дистрофина.

Фармакокинетика

Фармакокинетика - этеплирсен при парентеральном введении

Большая часть препарата выводится происходит в течение 24 часов после внутривенного введения. Период полувыведения голодирсена составлял от 3 до 4 часов.

Показания к применению

Показания к применению - этеплирсен при системном применении
Этеплирсен одобрен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Препарат вводят внутривенно или подкожно.

Информация, размещенная в фармацевтическом справочнике Medzai.net предназначена исключительно для врачей, фармацевтов и других специалистов в сфере медицины.
Данная информация носит справочный, ознакомительный характер и не должна использоваться пациентами для принятия самостоятельного решения о применении представленных лекарственных препаратов.
Администрация сайта и авторы статей не несут ответственности за любые убытки и последствия, которые могут возникнуть при использовании материалов сайта.

Справочник лекарственных препаратов Medzai.net, © 2016-2019